[התמונה המקורית היא תמונה חופשית - CC0 Creative Commons - שעוצבה והועלתה על ידי qimono לאתר Pixabay]

[מאמר זה ראה אור במקור באתר של דוקטור רועי צזנה]

המחבר (ראו תמונה משמאל), רועי צזנה, הוא דוקטור לננו-טכנולוגיה; עמית בסדנת יובל נאמן למדע, טכנולוגיה וביטחון באוניברסיטת תל אביב, ומרצה בפקולטה להנדסה ביו-רפואית בטכניון. בוגר קורס המנהלים של אוניברסיטת הסינגולריות ומחבר הספר המדריך לעתיד.

[התמונה משמאל: מאלבום התמונות הפרטי של המחבר]

האתרים של ד"ר רועי צזנה   

• מדע אחר.
• Curating the Future

*  *  *

בחודשים הראשונים לחייה, דבי הייתה תינוקת ככל התינוקות, בעלת לחיים ורודות וחיוך גדול ללא-שיניים. אך אז היא החל העיכוב בגדילתה. היא לא יכלה לתמוך במשקלה, להתרומם לזחילה, או אפילו להרים את ראשה. לבסוף היא אובחנה במחלת ה-  Spinal Muscular Atrophy, SMA – ממנה סובל תינוק אחד מכל 11,000 בארצות הברית. מתוך כל המחלות הגנטיות, מחלה זו היא גורמת המוות הראשית בתינוקות[1]:

[התמונה: מחלת ה- Spinal Muscular Atrophy. התמונה נוצרה והועלתה לויקיפדיה על ידי Cervical vertebra blank.svg: Fred the Oyster Polio spinal diagram.PNG: DO11.10 Derived: Angelito7 - Cervical vertebra blank.svg Polio spinal diagram.PNG. קובץ זה הוא בעל רישיון Creative Commons להפצה, תחת רישיון זהה, גרסה: CC BY-SA 4.0]

אם דבי הייתה נולדת לפני אלף שנים, היא לא הייתה זוכה לחיות מעבר לגיל שנה.

אם דבי הייתה נולדת לפני עשור, והיה לה מזל, היא הייתה יכולה להגיע לבגרות, אך כל גופה היה מתנוון, והיא הייתה צריכה לבלות את חייה בכסא גלגלים ובהשגחה צמודה.

אבל דבי נולדה לפני שנה – בדיוק בזמן הנכון כדי ליהנות מטיפול חדש שענקית התרופות נוברטיס שחררה לשוק, ממש לפני שבוע: טיפול חד-פעמי בהנדסה גנטית, שמרפא את המחלה. בלי צורך בכדורים או בתרופות בהמשך החיים, בלי צורך אפילו במעקב. רק טיפול אחד בודד. קסם של ממש.

אבל כמה טיפול כזה עולה?

קסמים הם עניין יקר

טיפולים בהנדסה גנטית הם עניין לא-פשוט. מודל הרווח של חברות התרופות קובע שהן צריכות למכור תרופות לחולים, ואלו מטבען לא הגיעו עדיין לרמת יעילות גבוהה. ולראיה, עדיין רבים הם הלוקים במחלות לב, שבצים מוחיים, סרטן ועוד רעות רבות אחרות, ומטופלים דרך-קבע בכדורים שהם נוטלים מדי יום.

הטיפול החדש של נוברטיס – זולגנסמה, בשמו המלא – שונה. תאיו של החולה עוברים הנדסה גנטית, בטיפול חד-פעמי, והתינוק פשוט מחלים. זהו.

[התמונה המקורית היא תמונה חופשית - CC0 Creative Commons - שעוצבה והועלתה על ידי jarmoluk לאתר Pixabay]

אז איך יכולה חברת התרופות להרוויח מהעניין?

זו השאלה שהטרידה גם את חברת נוברטיס, כשניסתה לקבוע את מחיר הטיפול החדש. האנליסטים של החברה בחנו את השוק, וראו שקיימת תרופה אחרת ל- SMA, ששמה ספינרזה (של חברת ביוג'ן). הטיפול בספינרזה עולה הון תועפות: 750,000 דולרים בשנה הראשונה, ו- 375,000 דולרים לכל שנה נוספת. למרות המחירים המפוצצים הללו, ביוג'ן הרוויחה 1.7 מיליארד דולרים על ספינרזה בשנה האחרונה.

ראו נוברטיס, והבינו כי טוב: הורים מוכנים לשלם כדי לקבל ילד בריא, ומה שיותר חשוב – ביטוחי הבריאות מוכנים לכסות את עלויות הטיפולים. מנכ"ל החברה הודיע כי עלות הטיפולים המקובלים כיום בחולי SMA מגיעה לחמישה מיליון דולרים בעשר השנים הראשונות לחייהם[2]. מכך ברור שתרופה שמחליפה את כל הטיפולים האלו, יכולה לעלות כמעט חמישה מיליון דולרים – ועדיין תימכר היטב. ואכן, אחד מהבכירים בנוברטיס קבע כי התרופה תוכל להימכר בחמישה מיליון דולרים, ועדיין תהווה שיפור על הטיפולים הקיימים בשוק כיום[3].

בסופו של דבר, התרופה אושרה על-ידי ה- FDA האמריקני מוקדם יותר השבוע, ונוברטיס הכריזו על מחירה הסופי: 2.1 מיליון דולרים. אם גם מחיר זה נשמע לכם גבוה, ובכן, אתם צודקים. אבל כדאי לזכור שקופות החולים וביטוחי הבריאות נושאים ברוב-רובה של העלות המפוצצת הזו, וההורים כמעט ואינם צריכים להוציא כסף מכיסם (לפחות לא בסדרי הגודל האלו).

אפשר להפיק כמה לקחים מהסיפור...

לקחים

ראשית, נוברטיס לא לקתה בתאבת בצע מוגזמת. היא לא ניסתה לדרוש ארבעה או חמישה מיליון דולרים, אלא נותרה בגבולות המחיר הסביר, כפי שזה הוגדר על-ידי המומחים בתחום[4]. לא צריך להבין מכך שנוברטיס היא חסידת אומות עולם. מדובר בחברה עסקית שמטרתה להכניס כמה שיותר כסף לבעלי המניות שלה, וזה בסדר גמור – אלו כללי המשחק. אלא שהתרופה החדשה עמדה במוקד ההתעניינות הציבורית, שהובילה לכך שהמכון לסקירה קלינית וכלכלית, שמעריך מחירי תרופות, קבע מוקדם יותר השנה שהתרופה החדשה אינה שווה יותר מ- 1.5 מיליון דולרים. נוברטיס בחרה לתמחר אותה באמצע – עדיין בגבולות הסביר, לפי אותו מכון – ונחתה על 2.1 מיליון דולרים.

[התמונה המקורית היא תמונה חופשית - CC0 Creative Commons - שעוצבה והועלתה על ידי qimono לאתר Pixabay]

כך צריך להיראות משחק גומלין ראוי בין הציבור לבין החברות המפתחות ומייצרות את התרופות (המיוצג על-ידי הממשלות וארגונים לא-ממשלתיים). החברות צריכות לטרוח כדי להפיק את התרופות היעילות ביותר, והציבור צריך לוודא שאלו נמכרות במחירים הולמים. חברות התרופות אינן 'השטן', והציבור אינו קרבן. במקום זאת, כל צד מבהיר לשני את הציפיות שלו – והתוצאה הסופית היא תרופה מוצלחת.

הלקח השני הוא שאנו נכנסים עתה לתקופה חדשה ברפואה, בה טיפול יחיד מרפא את המחלה לגמרי. בעשור הקרוב תוכלו לצפות לטיפולים דומים גם למחלות גנטיות קשות אחרות, כאנמיה חרמשית, ציסטיק פיברוזיס ועוד רבות נוספות. החשש היה שחברות תרופות לא ירצו לפתח טיפולים חד-פעמיים יעילים למחלות אלו, מאחר והם באמת ירפאו את החולים, ולא יחייבו אותם להמשיך לקחת תרופות לאורך כל ימי חייהם. נוברטיס מוכיחה ההפך: אפשר וכדאי לפתח טיפול חד-פעמי, ובתנאי ששמים עליו תג מחיר גבוה שעדיין יצדיק את עלויות הפיתוח והייצור הגבוהות.

האם המחיר הגבוה כל-כך מפריע לכם עדיין? ובכן, כדאי לזכור שכל אחת מחברות התרופות הגדולות משקיעה מיליארדי דולרים בשנה על מחקרים, שרק מעטים מתוכם יתפתחו בסופו של דבר לתרופות ממשיות. הן חייבות להחזיר את העלות העצומה הזו, ומכך מגיעים מחירי התרופות הגבוהים. אבל התרופות הללו יכולות להימכר בעלות גבוהה כל-כך רק כל עוד הן מוגנות בפטנטים. תוך עשרים שנים מהיום, תאבד נוברטיס את הפטנט על הטיפול שפיתחה – ואז תרד עלותו באופן דרמטי. וכך יקרה גם עם כל תרופה אחרת. זהו תהליך אטי, אבל הוא יביא לכך שתרופות יעילות באמת – כאלו המרפאות מחלות גנטיות קשות בזריקה אחת – יגיעו בסופו של דבר לכל אדם הנזקק להן, בעלות נמוכה.

ועד אז, קופות החולים יצטרכו לשלם 2.1 מיליון דולרים כדי לרפא ילדים כמו דבי ממחלה שהייתה הורסת את חייהם.

סך הכל, זו בהחלט הצלחה.

[התמונה המקורית היא תמונה חופשית - CC0 Creative Commons - שעוצבה והועלתה על ידי qimono לאתר Pixabay]

מקורות והעשרה

[1] https://www.chop.edu/stories/spinal-muscular-atrophy-treatment-claire-s-story

[2] https://www.reuters.com/article/us-novartis-sma/novartis-ceo-plans-gene-therapy-price-far-lower-than-4-million-to-5-million-range-idUSKCN1SS2VQ

[3] https://www.fiercepharma.com/pharma/novartis-zolgensma-to-be-priced-far-lower-than-4m-5m-range-ceo-says

[4] https://www.cnbc.com/2019/05/24/fda-approves-novartis-2-million-spinal-muscular-atrophy-gene-therapy.html