אנו נכנסים עתה לתקופה חדשה ברפואה, בה טיפול יחיד מרפא את המחלה לגמרי. בעשור הקרוב תוכלו לצפות לטיפולים דומים גם למחלות גנטיות קשות אחרות, כאנמיה חרמשית, ציסטיק פיברוזיס ועוד רבות נוספות. החשש היה שחברות תרופות לא ירצו לפתח טיפולים חד-פעמיים יעילים למחלות אלו...